Internationales Konsortium schlägt Vorsicht vor. Ein Bericht vom Journal of Parkinson’s Disease
Amsterdam, NL, 29. März 2016 – Da sich Stammzellen-basierte Therapien schnell in Richtung klinischer Studien bewegen, könnten Therapien für die Parkinson-Krankheit, eine unheilbare Erkrankung, in Sicht sein. Die jüngste Ankündigung einer klinischen Phase-I/IIa-Studie zur Transplantation von Stammzellen in die ersten menschlichen Probanden hat bei den Patienten Hoffnung geweckt und Diskussionen in der Forschungsgemeinschaft ausgelöst. In einem im Journal of Parkinson’s Disease veröffentlichten Kommentar schlagen die Autoren fünf Schlüsselfragen vor, die zu Beginn dieser Studie behandelt werden sollten.
Nachrichten der klinische Studie des kalifornischen Biotechnologie-Unternehmens International Stem Cell Corporation (ISCO) verbreitete sich schnell Online und in Social Media. Viele Parkinson-Patienten und ihre Familien haben sich gefragt, ob sie versuchen sollten, sich für eine solche Studie anzumelden. “Wie bei vielen dieser spannenden Nachrichten sollte man jedoch auch mit Vorsicht reagieren, zumal das Ergebnis dieser Studie die Entwicklung anderer Stammzellprogramme in Richtung klinischer Studien beeinflussen kann”, erklärte Erstautor Roger A. Barker, PhD, des John van Geest Centre for Brain Repair der Universität von Cambridge, Grossbritanien.
Im Zuge der Bekanntmachung klinischer Studien durch das ISCO ist es an der Zeit, Einblicke in die Möglichkeiten zu geben, die Parkinson-Patienten in dieser, und ähnlichen Studien, geboten werden. Ohne dies bleibt die Patientengemeinschaft bei der Interpretation komplexer wissenschaftlicher Fragestellungen allein, und einzelne Patienten können keine fundierten Entscheidungen darüber treffen, ob sie an den geplanten Studien teilnehmen sollten oder nicht.
Die Autoren bewerten die klinische Transplantationsstudie in Parkinson-Krankheit, die von ISCO in diesem Jahr geplant wurde, anhand der von der GForce-PD festgelegten Kriterien. Diese globale Kooperationsinitiative zielt darauf ab, Kriterien zu definieren, um den Fortschritt von experimentellen Ergebnissen hin zu klinischen Studien zu messen und gleichzeitig sicherzustellen, dass alle Schritte auf höchstem Niveau durchgeführt werden und die Studien nicht vorzeitig eingeleitet werden.
Bevor eine stammzellbasierte Studie in PD durchgeführt wird, fordern die Autoren zur Diskussion dieser fünf Schlüsselfragen auf:
1. Was wird transplantiert und was ist der vorgeschlagene Wirkmechanismus?
2. Welche präklinischen Sicherheits- und Wirksamkeitsdaten stützen die Verwendung des vorgeschlagenen Stammzellprodukts?
3. Können Argumente in Bezug auf Ethik, Risikominderung oder Versuchslogistik Bedenken hinsichtlich der erwarteten Wirksamkeit der Zelle überwiegen und eine primäre Rechtfertigung für die Wahl eines Zelltyps gegenüber einem anderen in einer klinischen Studie darstellen?
4. Was wird für den potentiellen therapeutischen Wert der stammzellbasierten Therapie beansprucht – bessere Symptomkontrolle oder Heilung?
5. Was ist die regulatorische Aufsicht der Studie, und wird sie von Experten vor Ort geleitet?
In diesem Kommentar kommentieren die Autoren kurz, wie sich zellbasierte Therapien für Parkinson entwickelt haben, und diskutieren einige der ethischen Fragen bezüglich der Verwendung von fetalen Stammzellen. Sie gehen dann auf die fünf Schlüsselfragen ein und äußern Bedenken, dass es fehlende oder unvollständige Informationen von ISCO gibt. Insbesondere gibt es Bedenken, dass die einzelnen Zelltypen, die transplantiert werden, möglicherweise nicht wie gewünscht funktionieren und dass Daten zur Förderung der Sicherheit und Wirksamkeit nicht veröffentlicht wurden. Das Konsortium schlägt auch vor, dass die Dauer der Nachverfolgung in der vorgeschlagenen Studie möglicherweise nicht ausreicht.
Während der frühe Ansprüche, die die Möglichkeit einer “Heilung” vorschlugen, hat ISCO jetzt eine gemessenere Position hinsichtlich des möglichen Nutzens genommen. Dennoch weisen die Autoren darauf hin, dass übertriebene Behauptungen angesichts der regulatorischen Hürden, kommerziellen Interessen und persönlichen Ambitionen der Teilnehmer an klinischen Studien in der Frühphase allzu häufig sind.
Mit der Realität der ersten menschlichen klinischen Studie bei Patienten mit PD auf uns, Co-Autor und Chefredakteur des Journal of Parkinson’s Disease Patrik Brundin, MD, PhD, Direktor des Zentrums für neurodegenerative Wissenschaft am Van Andel Forschungsinstitut, kommentierte: “Dies ist eine aufregende Aussicht, sollte aber nur durchgeführt werden, wenn alle notwendigen präklinischen Daten und behördlichen Genehmigungen erhalten und verifiziert wurden und die Kriterien für den Transport dieser Zellen zu Studien vollständig gelöst und erfüllt wurden. Frühzeitiges Handeln hat das Potenzial, nicht nur viele Jahre wissenschaftlicher Arbeit zu trüben, sondern dieses spannende Feld der regenerativen Medizin zu entgleisen und zu beschädigen. Hoffentlich sind wir 2016 bereit, einen vorsichtigeren Ansatz zu verfolgen, wenn wir versuchen, das Parkinson-Gehirn mit Stammzellen-basierten Therapien zu reparieren, um viele der Fehler zu vermeiden, die dieses Feld in den letzten drei Jahrzehnten verfolgt haben.”
Originalquelle : https://www.eurekalert.org/pub_releases/2016-03/ip-ast032916.php
